创新药:first in class的深刻含义

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创新药:first in class的深刻含义

目前我国对药物自主创新的级别、程度没有明确分类。英文对这方面的表达还是有一些词汇来区分的:me too;me better;me best/Best-in-class;me only;first in class。不同国家回来的学者,用其中词汇的方式不太一样,me too ,me better最为常见,me first/Best-in-class,还是first in class,却有很多不同,有些人只用其中一个词汇来表达原研首创概念,有的还是严格区分这两个first的不同。


对于带有创新性质的新药,国内的汉语表达还是非常丰富的,不同的人、不同场合、不同媒体,不同媒体不同记者对新药的下述称呼可能都是指代创新药物:自主创新药品、自主知识产权药品、创制新药、创新药物、原创新药、原创药品、专利药品、原研药品、世界首创、全球首创等......


这些名词的含义,准确来阐述的话,其实各不相同。

me too药,是相对于First in class药这个概念诞生的。

First in class是能治疗某个疾病的第一个药,那么后来开发的针对同样的靶点和适应症的,且化合物结构有一定的联系和明显区别的,知识产权全新的就是me too了,与仿制药不同,me too叫做模仿药更合适,属于创新的范畴。比如奥美拉唑和埃索美拉唑(me too);伊马替尼(first in class)、埃克替尼(me too)、阿帕替尼(me better)等,就是一些典型的例子。


换一个说法,me-too和me-better,其实就是找到与原型药(first in class)相似的化学结构,让其有更好的活性、靶向性或者药代动力学特点,提升药物有效性或者针对性,以此获得专利权。

Me-too并非抄袭,很多情况下比原型药效果更好,而且可以合法进出口。me first,是后发制人达到临床最佳效果和安全性,还是首创一直保持最好记录?各有各的观点,用这个词汇最终想表达的,可能就是:这一类药物中,我是最好的。


治疗银屑病外用药本维莫德发明人陈庚辉博士谈到这些创新药词汇表达的不同含义时,他指出,me too,me better,me first,都是相对容易把握的概念,从我国创新药物研制发展历程也可以明显看到很多例子,从仿制药、知识产权保护,再到大量海归学者回来一起开发创新药,形成的一个me too\me better\me first多方共存,逐步发展的过程,这是一个比较容易理解的过程,是有规律可循的。


但,first in class有所不同,不是一定循着现有的科学规律来研制就可以做到的。很多时候,就是某个学者灵机一动的结果。对于多数学者来说,他们可能更擅长药物研制的那些具体工作,那些阶段性工作,那些精益求精的工作。


发现全新化合物,并由此发现全新药理作用机制,研制新的适应症和开辟新的治疗方向和领域,是需要更多更宽泛的研究经验、思维和胆识的。能做出first in class药物的专家学者,回过头来看,多是全产业链型人才。


研究青蒿素的很多,研究抗疟疾药物的人很多,翻看葛洪的那一句有药理提示的医书的人很多,都没有能具备呦呦教授这样的经验、眼光和坚持下来达成这一划时代创新药物的实现。创新药物的研制,新药新化合物发现技术和平台、评估技术和平台、探索尝试研制开发方向的技术和平台,疾病病理机制研究的平台等,还有不同国家的新药申报、注册的各阶段要求和创新药审评审批机制政策的把握与引导,中试、生产技术和规范,质量安全管理等等,都是开发first in class药物需要面对的、经历的、克服的、迈过去的沟沟坎坎。“宝剑锋从磨砺出,梅花香自苦寒来”,做创新药物研究,尤其是first inclass药物研究开发,这方面的体会如果不深刻,也是无法坚持下来的。


陈庚辉博士认为,first in class药物,不是简单的理解为全新化合物的药物,更要强调的是这种全新化合物的药物具有的全新的药理药代机制,以及较为突出的临床上治疗疾病的疗效和安全性。自主知识产权是做新药研发学者骨子里的意识,无需特别强调,但,只要是全新的,就没有特别的参照物,只能每一步都开拓性的去做,去解释,去调整,去完善,同时,要动员合作各方、审批审评等方面都具有拓展性的思维,来共同推动,才有可能实现。单纯的维“新而新”,只是表象。实质上,不管是仿制、模仿、改进还是原创,做的还是新药研发,是要为临床诊疗的进步而提供武器、手段和选择的。这是新药研制的本质。


随着近年来在政策、资本、才等多方因素共同促进,国内药企推出的新产品,已从创新层次较低的Me-too、 Me-better模式,转向创新层次较高的First in class和Best in class模式。这种转变,得益于各种创新药物研发的技术平台的逐步建立、稳固和发挥作用,同时,也是研发管线的不断延伸。

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